美国食品药物管理局() 局长Scott Gottlieb,最近大力抨击繁复或无意义的药品临床试验,并将之称为是「试验诡象」(endpoint creep),他认为现阶段临床试验的全面改革势在必行,也将针对临床试验提出更多具现代化意义的指引规章。业界认为,这将引领全球药品临床法规松绑,也将推动新药开发时程快转。

「临床试验」是各国卫生主管机关审核新药上市前,用以取得确保药品使用于人体之安全性及有效性数据的重要程序。但是冗长繁复的试验,使得药品开发的成本大增,仅是美国地区,每年耗费将近40亿到60亿美元,在与主要安全性或有效性无关的探索性试验上。全球每年在临床试验花费近2,000亿美元,其中,有高达85%属于无显着价值的临床研究。换言之,每年有1,700亿美元(逾5兆元)经费用于无意义的临床试验,而这些成本则反映在药价上。

为此,近一个月以来Scott Gottlieb局长疾呼临床试验改革的急迫与重要性。目前FDA所提出的重要改革方向可归纳下列几个项目。

一、即时针对新兴疗法:如基因疗法、免疫细胞疗法、数位疗法等,採取更开放的态度及提出详尽的临床指引。这些过去被视为是纸上理论的疗法,现在已真正逐渐成为部分患者的现实治疗方法。

在过去一年当中,FDA批准了三项独立的基因治疗产品,也反映这些领域的快速发展,而这些平台更具有治疗一些未被满足治疗疾病的潜力。未来如何开发这些产品,透过监管机构提出新的政策框架,将有助于为新兴疗法市场的持续发展奠定基础。

二、针对临床试验细项的优化。例如针对人口老年化的趋势,FDA致力将更多老年人口纳入临床试验,但也将研议,因年龄的增长所伴随而来的合并症,以及老年患者至试验地点的能力对临床试验的挑战。或是针对某些疾病临床试验者的饮食进行管理,以确保试验的一致性。

三、是透过数位化力量打造新工具,採集更完整的数据。FDA于2019年财政预算中,提出1亿美元的医疗数据企业提案,将建立一个约1,000万人生命电子健康记录的现代系统。该系统将通过整合来自电子病历以及包括医疗保险理赔纪录或其他穿戴装置等来源,让不同来源的资讯可彼此流通,未来能够更全面地评估医疗产品。

四、新药审查组织的改造。为了更好的管理越来越多创新的治疗方式及新型临床试验的申请,FDA计画在既有的药物评估和研究中心重组新药办公室,并且将组织进行扁平化。

五、最重要的临床试验流程改善。首先FDA拟启动的措施,是名为Master Clinical Trial Protocols(MAPs)的方法。Scott Gottlieb局长认为,这些方法能极大提高临床试验的效率,并降低成本。有望打破「一款新药,一项临床试验」的常规,透过对临床试验框架的普及,在一类或多类疾病中测试多种新药。

另一项措施是无缝的临床设计,它能将传统的三阶段临床进行压缩,合并成一个连续的临床试验。让未来在招募新的患者时,通过已知资讯预测患者的疗效,并将他们分配到相应的群组中。最后是FDA将自行发布更多或与试验人员共同讨论的,新替代性试验指标,以加速临床试验。

美国占有全球新药市场几近一半,却一直饱受临床法规限制所造成的「高额药价之痛」,川普上任后即一再誓言将推动新药临床改革。Scott Gottlieb局长的具体作为可以确认由美国领头的改革,即将使得新药研发出现重大而正向的改变,不仅将推动新药上市速度加快,药价也可望逐渐趋于合理化。

台湾药品长期为外商药企所垄断,卫福部食药署(TFDA)对于新药临床与上市的审核一向持保守态度,而面对这波国际主流市场的临床法规变化,应及早检讨调整,松绑不必要的繁琐限制,採取开放态度加速本土新药上市等方向提出改革,以提升台湾新药产业竞争力。

(作者是钻石生技投资分析室分析师)



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